큐라클, 알츠하이머 신약 CU71 개발 착수…"연내 FDA 사전미팅 신청 목표"

[이데일리 신하연 기자] 큐라클(365270)은 차세대 혈관내피기능장애 차단제 CU71을 기반으로 알츠하이머 치료제 개발에 본격 착수했다고 14일 밝혔다.

[큐라클 제공]

연내 미국 식품의약국(FDA)과의 사전미팅(Pre-IND) 신청을 통해 전체적인 개발계획을 확정하고 임상1상에 최대한 빠르게 진입하는 것이 목표다.

CU71은 퇴행성 뇌질환의 주요 발병 원인이자 악화 요인으로 주목받는 BBB(혈액뇌관문) 기능장애와 신경 염증(Neuro Inflammation)을 개선하는 차별화된 기전을 가진 First-in-Class 경구용 치료제다. 큐라클은 지난해 7월 CU71의 물질특허를 출원한데 이어, 지난 10일 용도특허를 추가로 출원하며 기술적 기반을 확고히 했다.

전임상 시험 결과에 따르면 CU71은 알츠하이머 동물모델에서 기존 치료제인 도네페질 대비 인지기능을 통계적으로 유의미하게 개선하는 효능을 보였으며, 장기 기억능력은 정상군 수준으로 회복되는 뛰어난 결과를 보였다.

큐라클은 추가적인 효력시험과 독성시험을 신속히 완료하고 임상계획을 수립한 뒤 연내 FDA Pre-IND 미팅을 신청할 계획이다. Pre-IND 미팅은 본격적인 임상시험계획(IND) 제출에 앞서 FDA와 신약 개발의 전반 사항을 논의하고 조율하는 과정이다.

큐라클 관계자는 “CU71이 개발 전례가 없는 새로운 기전의 First-in-Class 경구용 약물로, Pre-IND 미팅에서 논의된 내용을 바탕으로 최적의 개발 전략을 수립하고 빠른 시일 내에 임상1상 IND 신청을 이어갈 것”이라고 말했다.

한편 시장조사기관 글로벌데이터(GlobalData)에 따르면 전 세계 알츠하이머 치료제 시장은 2033년까지 245억달러(한화 약 36조원) 규모로 성장할 것으로 전망된다.

아밀로이드 베타 및 타우 단백질 등을 표적으로 한 기존 치료제들은 잦은 임상 실패를 겪었으며, 최근 등장한 항-아밀로이드 베타 항체 또한 부작용 및 치료 한계로 인해 근본적인 치료제로 자리 잡기 어려운 상황이다. 이로 인해 새로운 기전의 근원적 치료제에 대한 미충족 의료수요가 지속적으로 증가하고 있다.

큐라클 관계자는 “CU71은 기존 연구 방식과 차별화된 혁신적인 치료 접근법으로 전임상 시험에서 우수한 효과를 입증했다”며 “CU71 단독 연구에만 국한하지 않고 다른 약물과의 병용 연구도 적극 검토하며 알츠하이머 극복을 위한 다각적인 접근 방법을 모색해 나갈 것”이라고 전했다.