유전자 치료제 ‘헴제닉스’ 또 최고 약가 경신...국내외 개발사에 호재?

[이데일리 김진호 기자] 새로운 유전자 치료제가 등장과 함께 최고가를 경신하고 있다. 미국에서 등장한 네 번째 유전자 치료제 ‘헴제닉스’가 350만 달러(한화 약 47억원)의 약가를 인정받았다. 미국 내 기존 최고 약가 대비 10억원 가량 비씨다. 유전자 치료제 시장성이 기존 전망보다 더 확대되고 있는 셈이다. 세계 400여 개 관련 기업의 미래 수익성 전망에도 호재로 작용할 것이란 얘기가 나온다.

미국에서 등장한 네 번째 유전자 치료제 ‘헴제닉스’(성분명 에트라나코진 데자파보벡)의 1회 치료 비용이 350만 달러로 책정됐다. (제공=STUDYIQ 페이스북 화면 캡쳐)

1일 제약·바이오 업계에 따르면 특히 미국과 유럽 등 주요국에서 등장한 유전자 치료제의 약가가 매번 최고가 기록을 새로 쓰고 것으로 나타났다.

유전자 치료제는 질병 치료 등을 목적으로 인체에 투입하는 유전물질 또는 유전물질을 포함하고 있는 의약품이다. 이는 최근 이슈가 된 키메릭항원수용체(CAR)-T치료제와 같이 유전자 변형을 완료한 상태의 세포를 넣어주는 ‘유전자 변형 세포치료제’와는 다르다. 시장에서 유전자 치료제는 유전자 변형 세포치료제(3~5억원) 대비 2~9배 높은 가격을 인정받고 있다.

미국 식품의약국(FDA)이 품목 허가한 유전자 치료제로는 △스위스 로슈가 인수한 스파크 테라퓨틱스의 유전성 망막질환(IRD) 치료제 ‘럭스터나’(성분명 보레티진네파보벡·2017년 승인) △스위스 노바티스 척수성 근위축증(SM) 치료제 ‘졸겐스마’(성분명 오나셈노진 아베파르보벡·2019년 승인) △미국 블루버드 바이오의 지중해성 빈혈 치료제 ‘진테글로’(성분명 베티베글로진 오토템셀·2022년 승인) 등이 있다. 승인 당시 1회 치료시 럭스터나는 85만달러(한화 약 10억원), 졸겐스마는 212만5000달러(약 25억원), 진테글로는 280만 달러(약 37억원)가 책정된 바 있다.

그런데 지난달 23일(현지시간) 미국에서 승인된 네 번째 유전자 치료제 ‘헴제닉스’(성분명 에트라나코진 데자파보벡)의 약가는 진테글로를 상회하는 350만 달러(약 47억 달러)로 책정됐다.

헴제닉스는 세계 최초의 B형 혈우병 대상 유전자 치료제다. 아데노연관바이러스(AAV)5에 9번 혈액응고 인자를 생성하는 유전물질을 탑재한 약물로 1회 투여 시 연간 혈장 투여 감소율을 64% 가량 낮추는 것으로 알려졌다.

CSL 베링 측은 “중증도 이상의 B형 혈우병환자가 평생동안 약 2000만 달러(265억원) 비용을 지불하고 있기 때문에 1회 투여로 병을 고칠 수 있는 헴제닉스가 경제적 부담을 되레 낮출 수 있다”고 설명하고 있다.

이에 따라 미래 유전자 치료제 시장 규모 예측치가 꾸준히 확대되고 있다. 시장조사기관 프로스트&설리반에 따르면 세계 유전자 치료제 시장은 지난해 20억 달러에서 2027년경 184억 달러로 성장할 전망이다. 해당 기간 동안 연평균 44.6%씩 증가해야 가능한 수치다.

유전자 변형 세포치료제와 유전자 치료제, 세포치료제를 포함하는 전체 ‘세포·유전자치료제’ 시장은 2027년경 417억 달러에 이를 전망이다. 이중 유전자 치료제의 전체 시장 점유율은 44%로 1위를 차지할 것으로 분석됐다.

현재 유럽 연합(EU)과 영국 등에서는 미국에서 승인된 4종 이외에도 영국 오차드 테라퓨틱스가 개발한 ‘이염성백질영양장애(MLD)’ 치료제 ‘리브멜디’(성분명 아티다르사진 오토템셀, 2022년 승인)와 미국 PTC테라퓨틱스가 개발한 ‘방향족 L-아미노산탈산산효소 결핍증(AADC)’ 치료제 ‘업스타자’(성분명 엘라도카진 엑수파르보벡, 2022년 승인)까지 총 6종의 유전자치료제가 사용되고 있다. 국내 식품의약품안전처도 지난해 럭스터나와 졸겐스마 등 2종의 유전자 치료제를 승인했다.

미국에서 승인되지 않은 리브멜디는 사실 유전자 치료제 중 가장 비싼 가격의 약물이었다. 리브멜디의 약가는 표시가격 기준 영국에서 287만 5000파운드, 이탈리아에서는 474만5000유로 였다. 한화로 47억~63억원 수준인 셈이다. 리브멜디는 영국 내 졸겐스마 가격(179만 파운드, 한화 약 29억원) 대비 60%가량 높다.

국내 유전자 치료제 개발 업계 관계자는 “유전자 치료제 개발 난이도와 그 효용적 가치 등을 고려해 약가가 책정된다”며 “대부분의 질병이 치료제가 없는 유전질환을 대상으로 하기 때문에 높은 약가로 개발 완료시 수익성이 그만큼 보장되는 분야다”고 설명했다.

인체에는 5~10만 개의 단일 유전자가 있으며, 이런 단일 유전자 관련 희귀 질환은 6000여 종 정도가 알려졌다. 한국바이오의약품협회에 따르면 2022년 2월 기준 국내에서 승인된 유전자 치료제 임상은 총 11건이다. 미국 화이자의 A형 혈우병 치료제 후보물질 ‘지록토코진 피텔파보벡에 대한 국내 임상 3상이 대표적이다.

국내 대표 유전자치료제 개발기업 툴젠(199800)이 유전성 신경 장애 중 샤르코 마리 투스병과 관련한 신약 후보물질 ‘TGT-101’의 전임상을 진행하고 있다. 신생 바이오 벤처인 진코어는 근육 위축증으로 인한 심부전 사망을 유발하는 듀센근이영양증(DMD), 유전성 망막 이상증 중 하나인 레버 선천성 흑암시(LCA) 등의 적응증 관련 유전자 치료제를 개발하는 중이다.