제약사 ‘돌파구’ 희귀의약품, 기회와 과제는

[이데일리 왕해나 기자]코로나19로 위기를 맞은 국내 제약·바이오 기업들이 희귀의약품 시장에서 돌파구를 찾고 있다. 희귀의약품은 질병 별로 환자 수가 많지는 않지만 약가가 비싸고 정부 지원 혜택이 있어 수익성은 높은 것으로 알려져 있다.

8일 생명공학정책연구센터에 따르면 전 세계적으로 매년 8000건 이상의 유전·후천성 희귀 질환과 약 200건의 새로운 희귀 질환이 확인되고 있으며, 전 세계 인구의 4% 정도인 2억9600만명~5억9200만명이 희귀 질환을 앓고 있는 것으로 파악된다. 희귀의약품의 5%만이 승인된 약물 치료법이 있는 상황이다.

글로벌 희귀 의약품 시장 전망. (그래프=생명공학정책연구센터)

희귀의약품은 일반의약품보다 약가가 월등히 높아 한번 개발하면 수익성이 보장된다는 장점이 있다. 희귀의약품 중에서는 1인당 청구 금액이 연 3억~4억원에 달하는 것도 있다. 또 자사 제품의 기술력과 가치를 입증할 수 있는 마케팅 기회가 되기도 한다.

전망도 밝다. 글로벌 희귀의약품 시장의 규모는 2019년에 890억 3000만 달러에서 오는 2025년에 연평균 12.7%의 성장률로 1834억 5000만 달러, 한화 약 210조원에 도달할 것으로 예측되고 있다.

많은 국내 제약사들도 희귀의약품에서 기회를 찾고 있다. 국내 제약사들은 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정을 2013년 4건, 2014년 1건, 2015년 2건, 2016년 3건, 2017년 8건, 2018년 16건, 2019년 5건, 2020년 현재 9건 등으로 꾸준히 받아왔다. 7년간 총 48건이다. 이 중 한미약품이 6건으로 가장 많았고 제넥신이 4건, GC홀딩스 자회사인 GC녹십자셀이 3건으로 뒤를 이었다.

한미약품(128940)이 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제로 개발하고 있는 ‘HM15211’은 지난 3월 원발경화성담관염 치료 적응증으로 희귀의약품 지정됐다. 원발경화성담관염은 원인 미상 간 담도 염증과 섬유화로 인해 발생하는 만성진행성 담즙 정체성 간질환으로 환자 수가 극히 적은 희귀질환이다.

LG화학(051910)의 비만 치료제 ‘LB54640’은 지난 9월 유전성 비만 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다. LB54640은 G단백 결합 수용체의 일종인 MC4R를 표적으로 하는 새로운 기전으로 임상을 통해 식욕·체중 감소 효과가 확인됐다.

LG화학 관계자는 “FDA 희귀의약품 지정을 받으면 임상시험 보조금을 받고 세금감면이 되며 판매허가 심사비용이 면제된다”면서 “특히 판매 허가 후 미국 시장에서 독점권으로 동일 계열 약물의 진입을 7년간 방어할 수 있는 것이 큰 혜택”이라고 설명했다.

그럼에도 여전히 한정된 시장과 개발과정의 어려움 때문에 제약사들이 희귀의약품 시장에 쉽게 뛰어들지는 못하는 게 사실이다. 한 제약사 관계자는 “환자 수가 적다 보니 성공적인 상업화에 어려움을 겪고 임상시험 대상자를 모집하는데도 시간이 걸리는 것이 사실”이라면서 “제약사가 희귀의약품 개발에 나설 수 있도록 적극적으로 지원하는 것이 필요하다”고 말했다.

생명공학정책연구센터 관계자는 “혁신을 소중히 여기고 임상 결과에 대한 증거를 수집해 의약품 가격에 반영하는 것이 개발사에게 가장 중요한 과제”라면서 “맞춤화된 마케팅을 하고 약물 출시 전략과 순서를 고려할 필요가 있다”고 조언했다.